英基因療法新突破 A型血友病治癒有望
A型血友病患者天生缺乏凝血蛋白，血流難止，須終身接受治療且費用高昂，但英國近期傳出突破新療法，受試者竟在停藥一年後也很健康，其中一人表示，宛如獲得新身體。研究學者表示，新療法有望讓A型血友病患者恢復正常生活。
A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或經典型血友病，是由凝血蛋白質因子VIII缺失或缺陷引起的遺傳病。因為A型血友病是一種X染色體連鎖障礙，所以它主要影響男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。這些患者不能有效地凝血，很可能會因為輕微的傷口而失血過多，危及生命。
有43%的A型血友病患者屬於比較嚴重的類型，他們常常自發性流血，併流入肌肉或關節。對於這些患者的標準治療方法是每周3次輸注因子VIII的預防性治療。但即便這樣，仍有許多患者會出現輕微出血或自發出血事件，導致進行性關節損傷。這一患者群體急需一款新的療法來改變現狀。
新療法利用基因工程處理過的病毒對肝臟下指示，令其開始製造患者缺乏的凝血因子VIII。研究人員在第一次試驗中為2名受試者注射了低劑量病毒，並未看到效果；第二次試驗以高劑量病毒為13名男性受試者注射，一年後受試者無須定時服藥，其中11人凝血因子VIII量已回復或接近正常，研究成果刊登於《新英格蘭醫學雜誌》。
領導研究的英國「巴茲健康國民信託」教授約翰帕西（John Pasi）表示，對凝血因子量有機會恢復正常感到雀躍不已，表示「患者有可能擁有正常生活」。
29歲患者歐梅過去除一受傷就血流不止，步行500公尺就膝痛，每周要補充3劑藥物，去年2月接受此療法後，現可走上6公里，他說：「我覺得自己像全新的人」。
目前全球約有40萬血友病患，英國約2000名A型血友病重症患者，在傳統療法上，他們須接受終身治療，每年平均花10萬英鎊（約410萬元台幣）。（吳雯淇/綜合外電報導）
