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英基因療法新突破 A型血友病治癒有望

A型血友病患者天生缺乏凝血蛋白,血流難止,須終身接受治療且費用高昂,但英國近期傳出突破新療法,受試者竟在停藥一年後也很健康,其中一人表示,宛如獲得新身體。研究學者表示,新療法有望讓A型血友病患者恢復正常生活。

A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或經典型血友病,是由凝血蛋白質因子VIII缺失或缺陷引起的遺傳病。因為A型血友病是一種X染色體連鎖障礙,所以它主要影響男性,每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。這些患者不能有效地凝血,很可能會因為輕微的傷口而失血過多,危及生命。

有43%的A型血友病患者屬於比較嚴重的類型,他們常常自發性流血,併流入肌肉或關節。對於這些患者的標準治療方法是每周3次輸注因子VIII的預防性治療。但即便這樣,仍有許多患者會出現輕微出血或自發出血事件,導致進行性關節損傷。這一患者群體急需一款新的療法來改變現狀。

新療法利用基因工程處理過的病毒對肝臟下指示,令其開始製造患者缺乏的凝血因子VIII。研究人員在第一次試驗中為2名受試者注射了低劑量病毒,並未看到效果;第二次試驗以高劑量病毒為13名男性受試者注射,一年後受試者無須定時服藥,其中11人凝血因子VIII量已回復或接近正常,研究成果刊登於《新英格蘭醫學雜誌》。

領導研究的英國「巴茲健康國民信託」教授約翰帕西(John Pasi)表示,對凝血因子量有機會恢復正常感到雀躍不已,表示「患者有可能擁有正常生活」。

29歲患者歐梅過去除一受傷就血流不止,步行500公尺就膝痛,每周要補充3劑藥物,去年2月接受此療法後,現可走上6公里,他說:「我覺得自己像全新的人」。

目前全球約有40萬血友病患,英國約2000名A型血友病重症患者,在傳統療法上,他們須接受終身治療,每年平均花10萬英鎊(約410萬元台幣)。(吳雯淇/綜合外電報導)

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